医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律 第23条の28（特例承認）

解説

日本で再生医療等製品を売るには、通常は厚生労働大臣の承認を受けるまでに長い審査が必要である。本条はその審査を大幅に短縮できる「非常口」を定めている。使える条件は二つそろったときだけである。第一に、命や健康に重大な影響を与えかねない病気のまん延などを防ぐため、今すぐ使う必要があり、ほかに適当な方法がないこと。第二に、日本と同等の審査制度を持つ外国（政令で指定された国に限る）で、すでに販売が認められていること。この二つを満たせば、大臣は薬事審議会（厚生労働大臣の諮問を受ける専門家会議）の意見を聴いたうえで、通常求められる審査資料や調査の一部を省いて承認できる。代わりに大臣は、承認を受けた企業に副作用などの報告義務を課すことができる。押さえるべき点は、特例承認は「安全性が確認された」という意味ではなく、「確認しきれていないリスクを引き受けてでも急ぐ」という判断だということだ。医薬品では新型コロナワクチンの特例承認（第14条の3）が同じ仕組みで出ている。承認の形式は同じでも、その裏にあるデータの厚みはまったく違う。

法的な位置づけ

薬機法第23条の60は、再生医療等製品の特例承認を定める規定である。疾病のまん延等を防ぐため緊急に使用が必要で代替手段がなく、かつ同等の承認制度を有する政令指定国で販売等が認められている製品について、厚生労働大臣が薬事審議会の意見を聴き、通常承認の審査要件の一部によらず承認を与えることができる。

こんなときに使う

• 新しい感染症が流行し、海外で承認された細胞治療製品が日本でもわずか数週間で使えるようになった。家族が投与を勧められたとき、あなたはどう確かめればいい？ 添付文書と医療機関からの説明で「特例承認」の文字を確認し、国内の臨床データがどこまであるのかを質問する。それが最初の一手になる
• あなたは外資系バイオ企業の薬事担当者。本国のFDA承認を足がかりに特例承認を狙っている。ところが承認を受けた瞬間から、第3項に基づく副作用報告義務が始まる。報告体制が整っていない状態で承認を取るのは、ブレーキなしで高速道路に乗るのと同じである
• 特例承認品を投与された患者に重い副作用が出た。主治医は「国が承認したものだから」と言う。だが承認の有無と、製造販売業者の責任や救済制度の利用は別の問題である
• 株式市場で「特例承認申請へ」というニュースが流れ、関連銘柄が急騰した。政令で指定された国での販売実績がなければ、そもそも入口に立てない。見出しだけで買う前に、この二条件を確認する

取るべき行動

被害を受けた側：1. 投与された製品名、ロット番号、投与日、症状が出た経過を記録し、診療録の写しを請求する2. 主治医に副作用の疑いとして報告を依頼する。患者本人もPMDA（医薬品医療機器総合機構）の患者副作用報告窓口から報告できる3. PMDAの副作用被害救済制度で、再生医療等製品が対象になるかを確認する4. 救済制度とは別に、製造物責任法や民法による損害賠償請求ができないか、医療事件に強い弁護士に相談する

訴えられた側：1. 承認を受けた企業は、第3項に基づいて課された報告義務などの措置の内容と期限を社内に一覧化する2. 副作用の疑いがある情報は、因果関係が不明な段階でも集めて評価し、報告の要否を判断した記録を残す3. 条件や期限が付いている場合は、期限内に追加データを提出する計画を立てる4. 行政指導を受けた段階で、薬事分野に強い弁護士に相談し、承認取消しなどに発展するリスクに備える

時効（請求できる期限）：特例承認そのものに患者が主張するための時効はない。損害賠償は、製造物責任法では損害と賠償義務者を知った時から3年（生命・身体の侵害は5年）、引渡しから10年である。民法の不法行為では生命・身体の侵害は知った時から5年、行為時から20年である。副作用被害救済の請求期限は給付の種類ごとに異なる（最新の改正状況をご確認ください）

改正の年表

1. 1.平成25年（2013年） 新設：薬事法等の一部を改正する法律（平成25年法律第84号）で再生医療等製品の規制枠組みが新設され、法律名も現行名に改められた。再生医療等製品の特例承認制度もこの枠組みで整備された（2014年11月施行）
2. 2.令和6年（2024年） 改正：審議会の再編により、意見聴取先が薬事・食品衛生審議会から薬事審議会に改められた（条番号の変遷を含め、現行効力は e-Gov で要確認）