罕見疾病防治及藥物法 第 3 條

本法所稱罕見疾病，係指疾病盛行率，在中央主管機關訂定之公告標準以下，且經第四條所定委員會認定者，或因情況特殊，經中央主管機關指定公告者。 　　本法所稱罕見疾病藥物，係指依本法提出申請，經中央主管機關公告，其主要適應症用於預防、診斷、治療罕見疾病者。

立法理由一、第一項參考日本藥事法之立法例，規定罕見疾病之定義。至其盛行率上限，美國訂為全國病患人數在二十萬人以下者；澳洲為二千人（約佔人口總數的萬分之一）；歐聯(European Union)（草案）為人口總數的萬分之五；日本為五萬人（約人口總數的萬分之三點五），未來中央主管機關公告盛行率上限時，將參考上開立法例，因應我國實況酌予規定。 　　二、第二項規定罕見疾病藥物之定義。

本法所稱罕見疾病，係指疾病盛行率在中央主管機關公告基準以下或因情況特殊，經第四條所定委員會審議認定，並經中央主管機關指定公告者。 　　本法所稱罕見疾病藥物，係指依本法提出申請，經第四條所定委員會審議認定，並經中央主管機關公告，其主要適應症用於預防、診斷、治療罕見疾病者。 　　本法所稱維持生命所需之特殊營養食品，係指經第四條所定委員會審議認定，並經中央主管機關公告，主要適用於罕見疾病病人營養之供應者。

立法理由一、「標準」係中央法規標準法第三條規定命令之名稱之一，爰將第一項「標準」酌修為「基準」；又在特殊情況，罕見疾病之認定，仍需經第四條所定委員會審議，爰酌調文字順序。 　　二、罕見疾病藥物應經第四條所定委員會審議認定，爰酌修第二項；並增列第三項，明定罕見疾病病人維持生命所需之特殊營養食品定義，使臻周延。

本法所稱罕見疾病，指疾病盛行率在中央主管機關公告基準以下或因情況特殊，經第四條所定審議會審議認定，並經中央主管機關指定公告者。 　　本法所稱罕見疾病藥物，指依本法提出申請，經第四條所定審議會審議認定，並經中央主管機關公告，其主要適應症用於預防、診斷、治療罕見疾病者。 　　本法所稱維持生命所需之特殊營養食品，指經第四條所定審議會審議認定，並經中央主管機關公告，主要適用於罕見疾病病人營養之供應者。

立法理由配合中央行政機關組織基準法第六條第一項第三款規定，「委員會」屬二級機關或獨立機關名稱，爰將各項之「委員會」修正為「審議會」，並酌修文字。