医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律 第77条の3（資金の確保）

解説

患者が5万人に満たない病気の薬は、製薬会社から見ると採算が取れない。市場原理に任せておけば、誰も開発しないまま放置される。この空白を埋めるために置かれたのが本条である。国は、希少疾病用医薬品・医療機器・再生医療等製品（いわゆるオーファン製品）と、対象者の少ない特定用途製品（小児用の用法用量など）について、試験研究の資金を確保するよう「努める」と定めている。ここで押さえるべき点は、文末が「努めるものとする」、つまり努力義務（国に目標を課すが、個人が国を訴えて実行させることはできない義務）だということだ。本条を根拠に、患者が「うちの病気の研究費を出せ」と請求することはできない。本条の実際の働きは、予算を出すための根拠になることである。医薬基盤・健康・栄養研究所の開発助成金、税制上の優遇（77条の4）、長い再審査期間は、どれも本条の考え方の上に成り立っている。研究費を受け取る道がどこにあるかを知っているのは、患者会、研究者、ベンチャーのうち一部の人だけである

法的な位置づけ

薬機法77条の3は、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品、及び用途に係る対象者数が厚生労働省令で定める人数に達しない特定用途医薬品等について、試験研究の促進に必要な資金の確保に努めることを国に課す努力義務規定である。個別の請求権を創設するものではなく、開発助成等の予算措置の根拠として機能する。

こんなときに使う

• 子どもの病気が国内に数百人しかいない希少疾患だと告げられた。海外には承認薬があるのに、日本では誰も治験をしていない。この状況を変える制度上の入口が、77条の2の指定と本条の資金確保である。患者会が企業に開発を要望するとき、「オーファン指定を取れば助成金と税の優遇が使える」と示せるかどうかで、企業の反応は大きく変わる
• 大学発の創薬ベンチャーを経営している。対象は国内に3万人ほどの難病で、投資家からは市場が小さすぎると言われる。オーファン指定を申請すれば、公的な開発助成、優先審査、長い再審査期間（先発品として独占的に売れる期間）が揃う。事業計画の見え方がまったく違ってくる
• 小児科医として、大人用の薬を体重に合わせて自分で減らして処方し続けている。この適応外使用の状態をなくすために、2019年改正で特定用途医薬品制度が設けられた（最新の改正状況をご確認ください）
• 国が研究費を確保すると法律に書いてあるのに、自分の病気に予算がつかないのはおかしくないか？ 努力義務なので、配分の判断は国の裁量に委ねられている。法的に争う余地はほとんどない

学説

通説：「努めるものとする」と定める規定は国に政策目標を課す努力義務規定であり、裁判規範として個人の具体的請求権を基礎づけるものではない。予算配分の当否は立法・行政の裁量に属し、政治過程を通じて統制される

改正の年表

1. 1.平成5年（1993年） 改正：薬事法改正により希少疾病用医薬品・医療機器の指定制度が導入され、あわせて研究開発を促進する国の支援措置が規定された
2. 2.平成25年（2013年） 改正：薬事法が「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」に改称され、再生医療等製品の区分が新設された（2014年施行）
3. 3.令和元年（2019年） 改正：特定用途医薬品・医療機器・再生医療等製品の指定制度が設けられ、資金確保の対象に加えられた