医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律 第77条の5（試験研究等の中止の届出）

解説

希少疾病用医薬品（患者数が少ない病気の薬、いわゆるオーファンドラッグ）の指定は、製薬会社にとって特典の多い制度である。優先審査、研究開発の助成、税の優遇が受けられる。ただし、この指定にはあまり知られていない義務が一つ付いている。開発や製造をやめるときは、やめる前に厚生労働大臣へ届け出なければならない。対象は希少疾病用に限らず、先駆的（画期的な新薬を早く世に出すための指定）と特定用途（小児用など、需要が満たされていない用途向けの指定）の品目にも及び、医療機器と再生医療等製品も含む。ここで押さえておきたいのは、条文が「試験研究」だけでなく「製造若しくは輸入」の中止も対象にしていることだ。承認を取って発売した後でも、製造をやめれば届出が要る。そして届出があると、指定は取り消される仕組みになっている（77条の6）。患者側から見ると、この届出は、治療の選択肢が消えることを国が最初に把握する場面にあたる。

法的な位置づけ

医薬品医療機器等法第77条の5は、同法77条の2第1項から第3項までの指定（希少疾病用・先駆的・特定用途）を受けた者に課される中止届出義務を定める規定である。指定品目の試験研究、製造又は輸入を中止しようとする場合、事前に厚生労働大臣へ届け出ることを要し、この届出は指定取消し（77条の6）の事由となる。

こんなときに使う

• 患者数数百人の難病に使う唯一の薬を扱うメーカーが、海外本社の判断で日本での製造をやめる方針を固めた。日本法人の薬事担当者であるあなたに残された仕事は、中止の「前」に厚生労働大臣へ届け出ること。本社が発表してから動いたのでは、届出のタイミングとしては遅い
• 患者会の事務局をしているあなたのもとに、会員から「治験が突然終わったらしい」と連絡が来た。この場合、開発企業は指定を受けている以上、中止前に国へ届け出ているはずである。まず確認すべきは、厚生労働省と医薬品医療機器総合機構（PMDA）がこの事実をいつ把握したかだ
• 先駆的医薬品の指定を受けたスタートアップが、資金ショートで臨床試験を止めなければならなくなったら、どうなる？ 届出をすると指定は消え、優先審査の枠も手放すことになる。一方で、届け出ずに黙って止めていることが後から判明すると、行政からの信頼を失い、次の指定申請のときに響く

取るべき行動

被害を受けた側：1. 主治医から、供給終了の予定時期と代わりの治療法の有無を書面やメールで聞き取っておく2. 患者会として、厚生労働省の担当課に本条の届出があったかどうかと、今後の供給への対応を問い合わせる3. 企業のお客様窓口にも、在庫がどれだけあるか、別の会社への承継を検討しているかを文書で照会する4. 患者会・学会・地元選出の議員へ情報を共有し、代わりの供給先探しを後押ししてもらう

訴えられた側：1. 開発や製造をやめると社内で決めた段階で、社外に発表したり取引先に通知したりする前に届出の準備を始める2. 届出と一緒に、在庫の見込み、代わりの治療法、医療機関と患者への連絡計画をまとめて出す3. 指定取消し（77条の6）の後、税務や助成金の扱いがどうなるかを経理部門と確認する4. 他社への承継ができないかも検討し、当局に説明できるよう記録を残しておく

時効（請求できる期限）：本条の届出は「中止しようとするとき」に「あらかじめ」行うもので、具体的な日数の定めはない。遅くとも実際に中止する前に行う必要がある。特定の時効はないが、一般消滅時効（民法166条、債権5年または10年）が適用される

改正の年表

1. 1.平成5年（1993年） 新設：薬事法改正により希少疾病用医薬品等の指定制度が創設され、指定品目の中止届出の規定も設けられたとされる（当時の条番号・文言は要確認）
2. 2.平成25年（2013年） 改正：法律名が医薬品医療機器等法に改められ、再生医療等製品が新たな類型として加わった（2014年施行）
3. 3.令和元年（2019年） 改正：先駆的医薬品等と特定用途医薬品等の指定制度が法定化され、本条の届出対象がこれらの品目にも拡大した